天价“特效药”降价进医保，罕见病患儿迎来新生

漳州一SMA患儿妈妈自述——  从绝望走出 为希望坚执

　　1月22日上午11时许，福建附属医科大学第一医院的手术室内，10岁的漳州男孩康康（化名）静静地侧躺着。从近70万元降至3.3万元一针的诺西那生钠注射液，正缓慢穿过他的腰椎，注入蛛网膜下腔，弥散在脑脊液中。

　　去年12月，国家医保局召开新闻发布会，治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液以每瓶3万多元的价格纳入医保目录。“每一个小群体都不该被放弃。”国家医保局谈判代表张劲妮在医保谈判现场的这句话，掷地有声。

　　“以前这个药离我们太遥远，现在终于看到了希望。感谢国家的好政策，这是送给我们全家最好的新年礼物。”手术室外，康康的母亲李妙静焦急等待着。她一遍遍望向手术室的门，多年来带着孩子艰难求医的心酸往事涌上心头。

　　“查不出原因的问题

　　才最可怕”

　　2013年6月，眼见十个月的儿子仍不会爬行，李妙静隐隐感到不安。她带孩子去医院。可该做的检查都做了，医生却检查不出问题。

　　“是不是营养不良，缺钙？”听了医生的说法，李妙静尝试给孩子补充营养剂、更换奶粉，但仍不见好转。“查不出原因的问题才最可怕。”身边朋友的一句话让李妙静一家忧虑起来。

　　2014年12月，在医生的建议下，李妙静和丈夫带着两岁的孩子做了基因检测。检测结果显示，康康患上了SMA。这是李妙静第一次听说脊髓性肌萎缩症这种罕见病。“这个病目前美国正在研究特效药，什么时候研究成功还是未知数。如果病情严重，孩子可能很难活到成年。”李妙静懵了，在医生面前泪流不止，紧紧抱着孩子。

　　擦干眼泪，为孩子而战

　　一家人郁闷的心情还没调整过来，孩子又开始感冒发烧。李妙静深知对于患有SMA的孩子，一场小感冒一口痰一阵呼吸窘迫，就像是一个又一个的鬼门关。每晚听着孩子重重的呼吸声，李妙静的心总难以平静。“这些年我们就没有睡过一个踏实觉，就怕他睡着睡着突然喘不上气。”

　　李妙静不愿就这么屈从命运的审判。她擦干眼泪，开始漫长的“战斗”。“喝中药，针灸，做康复训练。”她开始上网搜集与SMA相关的资料，尝试了所有能尝试的办法。但每次总是希望而去、失望而归。

　　儿子患病后，李妙静一家花光了所有积蓄，还向亲戚朋友借钱，辗转北京、广州等地各大医院求医，可结果依然很惨淡：目前这种病还无药可救。

　　“有药买不起，

　　比无药可医更无奈”

　　2019年2月11日，治疗SMA的特效药——诺西那生钠注射液正式在国内上市。消息让李妙静一家看到了希望。然而，70万元一针的花费对于普通家庭来说，无异于天文数字。李妙静和丈夫只好尽可能一边攒钱，一边用康复治疗的方法对孩子进行护理。在专业康复师的指导下，李妙静在家里给康康做康复训练，减缓他肌肉萎缩的速度。“我们慢慢学习、慢慢接受，靠着每天的康复训练，让他维持状态，不要退化。”

　　在家人的精心照料下，康康上小学三年级了。“从幼儿园开始一直到三年级，不论风雨，我们都每天抱着他上学放学。上学中，还要去学校抱着他上厕所。”孩子不能走路，李妙静便时刻陪在他身边，成了他的双腿。

　　没能给孩子用上特效药，李妙静心里始终纠结。“看着孩子状态退化，有药买不起，比无药可医更无奈。”渐渐地，康康就连手上的力气也变小了，平时做作业只能用两根手指勉强顶着笔，写字速度也越来越慢。但他还是刻苦地坚持着，一笔一画，认认真真。

　　特效药纳入医保，孩子有救了

　　转机出现在2021年。去年年底，国家医保局发布消息，全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保。消息一出，许多患儿家长喜极而泣。

　　李妙静看到了希望。“原本家里剩下的钱连一针都负担不起，现在降价纳入医保，我的孩子有救了！”

　　今年1月初，一位福州的家长在SMA患儿交流群中分享了孩子接受治疗预约的消息。李妙静一刻也等不及了，当天便托福州的亲友预约了治疗日期。“SMA引起的肌肉退化都是不可逆的，每一天我们都在跟时间赛跑啊！”

　　2022年1月21日，李妙静带着康康住进福建附属医科大学第一医院，进行注射前的相关检查评估。1月22日上午11时，康康被推入手术室。手术过程要先在腰椎进行穿刺，先抽取5毫升脑脊液，然后再进行药物的注射。1个多小时后，康康完成手术，被推出来。“医生说整个过程，孩子都很配合，没有哭闹。”

　　1月25日下午，康康仍在医院住院进一步观察。“孩子现在状态还可以，只是有点贫血头晕，一定会越来越好的。”李妙静说，按诺西那生钠注射液厂家规定患者需要在前63天注射4针，往后每4个月注射1针，终身用药。而纳入医保后，每年救治孩子的药费以及康复费用仍需十多万元。这也意味着未来两个月，李妙静一家仍面临着不小的药费支出。

　　“未来的日子仍然会过得紧巴，但只要儿子能像正常的孩子一样跑、一样跳。付出一切都是值得的。”李妙静说，目前靠丈夫赚钱维持一家人的生计，而她则全职照顾康康。“我们要把每一次注射的药瓶留下来，收好攒好。要让孩子知道，是国家给了他第二次生命。他能做的就是好好学习，报效社会。”（记者 王琳雅 李立平）